El Síndrome de la Inmunodeficiencia Adquirida (SIDA) está provocado por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), que destruye lentamente el sistema inmunitario de la persona infectada, al atacar a los linfocitos T, de manera que su cuerpo queda desprotegido frente a todo tipo de microorganismos patógenos, e incluso frente a aquellos microorganismos, los llamados oportunistas, que en condiciones normales, con un sistema inmunológico no alterado, no resultaban patógenos, ahora, con el sistema inmunitario alterado, sí pueden causar enfermedades infecciosas muy graves en las personas con SIDA. El VIH está presente en los fluidos corporales de las personas infectadas y se puede transmitir a través del contacto íntimo durante las relaciones sexuales mantenidas sin protección (el uso del preservativo ayuda a prevenir el contagio del VIH); al compartir agujas contaminadas con el virus también puede transmitirse el VIH, éste es, por ejemplo, el caso de las personas que se inyectan drogas o se tatúan (es aconsejable que las personas que realicen dichas prácticas, utilicen agujas desechables y extremen las medidas higiénicas). Una mujer portadora del virus VIH, puede transmitírselo a su hijo/a mientras éste se encuentra en el útero materno o durante el parto a través de la sangre, e incluso durante la lactancia a través de la leche materna.
Actualmente existen medicamentos, llamados antirretrovirales, que inhiben enzimas esenciales, la transcriptasa reversa, retrotranscriptasa o la proteasa, con lo que reducen la replicación del VIH. De esta manera se frena el progreso de la enfermedad y la aparición de infecciones oportunistas, así que aunque el sida no puede propiamente curarse, sí puede convertirse con el uso continuado de esos fármacos en una enfermedad crónica compatible con una vida larga y casi normal. La enzima del VIH, la retrotranscriptasa, es una enzima que convierte el ARN a ADN, por lo que se ha convertido en una de las principales dianas en los tratamientos antirretrovirales.
En el año 2007 la  Agencia Europea de Mecimamentos (EMEA por sus siglas en inglés) autoriza el fármaco Atripla que combina tres de los antirretrovirales más usuales en una única pastilla. Los principios activos son el efavirez, la emtricitabina y el disoproxilo de tenofovir. El medicamento está indicado para el tratamiento del virus en adultos.

El común denominador de los tratamientos aplicados en la actualidad es la combinación de distintas drogas antiretrovilares, comúnmente llamada "cóctel". Estos "cócteles" reemplazaron a las terapias tradicionales de una sola droga que sólo se mantienen en el caso de las embarazadas VIH positivas. Las diferentes drogas tienden a impedir la multiplicación del virus y, hacen más lento el proceso de deterioro del sistema inmunitario. El "cóctel" se compone de dos drogas inhibidoras de la transcriptasa reversa (las drogas) AZT, DDI, DDC, 3TC y D4T) y un inhibidor de otras enzimas las proteasas.

Al inhibir diferentes enzimas, las drogas intervienen en diferentes momentos del proceso de multiplicación del virus, impidiendo que dicho proceso llegue a término. La ventaja de la combinación reside, justamente, en que no se ataca al virus en un solo lugar, sino que se le dan "simultáneos y diferentes golpes". Los inhibidores de la transcriptasa inversa introducen una información genética equivocada" o "incompleta" que hace imposible la multiplicación del virus y determina su muerte. Los inhibidores de las proteasas actúan en las células ya infectadas impidiendo el «ensamblaje» de las proteínas necesarias para la formación de nuevas partículas virales.

En 2010 se comprobó la eliminación del virus de un paciente con leucemia al recibir un transplante de médula de un donante con una muy rara mutación genética que lo vuelve inmune a una infección con HIV; se recuperó de ambas enfermedades. Siendo una mutación muy rara y una operación con altos riesgos, la posibilidad de que esto se vuelva una solución practica es casi inexistente de momento. A pesar de los resultados, las operaciones de este tipo exigen dosis de inmunosupresores para toda la vida. El defecto genético en cuestión hace que las células T no expresen el receptor CCR5 o CXCR4 que el virus necesita reconocer para entrar a la célula